ファブラザイム

1つのバイアルには、5 mgまたは35 mgのアガルシダーゼベータが含まれています。

アクション

アガルシダーゼベータ-チャイニーズハムスター卵巣細胞培養を使用した組換えDNA技術によって生成された、ヒトα-ガラクトシダーゼAの組換え型（組換え型のアミノ酸配列とそれをコードするヌクレオチド配列は、天然型のα-ガラクトシダーゼと同一）。 GL-3の加水分解を触媒する酵素です。ファブリー病の経過におけるその活性の欠乏は、内皮細胞および実質細胞を含む多くのタイプの細胞におけるGL-3貯蔵を引き起こす。プレパレーションによる治療は、腎臓、心臓、皮膚のGL-3沈着物の有意な減少につながります。静脈内投与後、アガルシダーゼベータは循環から急速に取り除かれ、血管内皮細胞と実質細胞のリソソームに取り込まれます。消失フェーズのT0.5は45〜100分です。

投与量

静脈内。治療は、ファブリー病または他の遺伝性代謝性疾患の患者の管理に経験を積んだ医師が実施する必要があります。推奨用量は1 mg / kg体重です。 2週間に1回一部の患者では、1 mg / kgの初回投与後。 2週間ごとに6か月間、0.3 mg / kgの用量2週間ごとに使用すると、特定の細胞タイプのGL-3沈着物の減少をサポートできます。ただし、これらの観察の長期的な臨床的関連性は確立されていません。患者の特別なグループ。腎不全患者では、用量調整は必要ありません。肝不全の患者を対象とした研究は行われていない。 65歳以上の患者では安全性と有効性が確立されていません。現在のところ、投与計画は推奨されていません。 0歳から7歳の子供は研究されておらず、この年齢層では薬剤の安全性と有効性は確立されていません。投与計画は推奨できません。 8歳から16歳までの子供には、用量調整は必要ありません。与える方法。輸液用濃縮液の粉末は、注射用水で再構成し、0.9％塩化ナトリウム静注液で希釈して、静注投与する。最初の注入速度は、0.25 mg /分（15 mg /時間）を超えてはなりません。患者が薬剤に十分耐えられる場合、注入速度はその後の注入で徐々に増加させることができます。家庭用輸液は、忍容性が良好な患者では考慮されます。在宅注入中に副作用が発生した患者は、すぐに注入を中止し、医療専門家の注意を引く必要があります。その後の注入の実施には、臨床状態が必要な場合があります。家庭での注入の用量と速度は一定に保たれるべきであり、医療専門家の監督なしに変更されるべきではありません。

適応症

ファブリー病（α-ガラクトシダーゼA欠乏症）と診断された患者の長期酵素補充療法。この薬は、成人、青年、8歳以上の子供に使用されます。

禁忌

活性物質または任意の賦形剤に対する生命を脅かす過敏症（アナフィラキシー反応）。

予防

アガルシダーゼベータ（r-hαGAL）は組換えタンパク質であるため、残存する酵素活性がほとんどまたはまったくない患者にIgG抗体の開発が期待できます。 r-hαGALに対するIgG抗体は、通常、製剤の最初の投与から3か月以内にほとんどの患者で発症します。 r-hαGALに対する抗体を持つ患者は、注入関連の反応のリスクが高く、そのような患者では、アガルシダーゼベータを再投与するときに注意が必要です。抗体レベルを監視する必要があります。軽度から中程度の輸液関連反応の場合、薬物投与率は10 mg / hに低下するか、抗ヒスタミン薬、パラセタモール、イブプロフェン、および/またはコルチコステロイドが前投与されます。他の静脈内タンパク質含有薬物と同様に、アレルギー型の過敏反応が発生することがあります。重度のアレルギーまたはアナフィラキシー型反応の場合、製剤の投与を直ちに中止し、適切な治療を開始する必要があります。進行した腎疾患の患者では、アガルシダーゼベータ療法の腎への影響は限られている可能性があります。

望ましくない活動

非常に一般的：頭痛、感覚異常、吐き気、嘔吐、悪寒、発熱、冷感。共通：鼻咽頭炎、めまい、傾眠、知覚鈍麻、灼熱感、嗜眠、失神、流涙の増加、耳鳴り、末梢めまい、頻脈、動悸、徐脈、紅潮、高血圧、蒼白、低血圧、ほてり、呼吸困難、鼻づまり、喉の圧迫感、喘鳴、咳、息苦しさの悪化、腹痛、上腹部痛、上腹部不快感、胃の不快感、口内低感覚症、下痢、かゆみ、じんましん、発疹、紅斑、全身そう痒症、血管神経性浮腫、顔面浮腫、黄斑丘疹、四肢の痛み、筋肉痛、背中の痛み、筋肉のけいれん、関節の痛み、筋肉の緊張、筋骨格のこわばり、疲労、胸部不快感、熱感、疲労、四肢の腫れ、胸の痛み、無力症、痛み、顔の腫れ、温熱。珍しい：鼻炎、知覚過敏症、振戦、目のかゆみ、眼球充血、耳の腫れ、耳の痛み、洞性徐脈、末梢冷え症、気管支痙攣、咽頭咽頭痛、鼻漏、急速呼吸、上部管の鬱血気道障害、消化不良、嚥下障害、チアノーゼ霜降り、発疹性紅斑、発疹掻痒、皮膚の変色、皮膚の不快感、筋骨格痛、熱感と冷感、インフルエンザ様症状、注入部位の痛み、注入部位反応、注射部位血栓症、倦怠感、腫れ。不明：アナフィラキシー様反応、低酸素症、白血球破砕性血管炎、血液の酸素化の低下。薬物関連の副作用のほとんどは、IgG抗体の形成や補体の活性化が原因である可能性があります。 IgE抗体は少数の患者で検出されました。子供（> 7歳）および青年の安全性プロファイルは、成人で見られたものと変わりません。

妊娠と授乳

明らかに必要な場合を除いて、妊娠中は使用しないでください（妊娠中の女性での薬物の使用に関するデータが不十分です）。アガルシダーゼベータは母乳に移行する可能性があります。乳児への影響に関するデータはないため、プレパラートによる治療中は給餌を中止する必要があります。

コメント

めまい、傾眠および失神が投与日に発生する可能性があり、それにより、機械を運転または使用する能力が制限される場合がある。薬物を2-8度で保存

相互作用

薬物は、細胞内α-ガラクトシダーゼ活性を阻害するリスクがあるため、クロロキン、アミオダロン、モノベンゾンまたはゲンタマイシンと一緒に投与すべきではありません。アガルシダーゼベータの代謝を考えると、シトクロムP450を介した薬物相互作用には関与していないようです。

準備には物質が含まれています：アガルシダーゼベータ