ナグラザイム

溶液1 mlガルスルファーゼ1 mgが含まれています。製剤にはナトリウムが含まれています。

アクション

消化管と代謝産物に影響を与える薬。 MPS VIは、末端グリコサミノグリカン硫酸デルマタン硫酸残基の加水分解を触媒するリソソーム加水分解酵素である4-スルファターゼ-N-アセチルガラクトサミンの欠乏を特徴とする、不均一な多全身性障害です。酵素活性の低下または欠如は、多くのタイプの細胞および組織におけるデルマタン硫酸の蓄積をもたらします。治療の理論的根拠は、蓄積した基質を加水分解し、それ以上の蓄積を防ぐのに十分な酵素活性を回復することです。 Cmaxは2357（±1560）ng / mlであり、排泄相の平均T0.5は24週で22.8（±10.7）分でした。ガルスルファーゼはペプチド加水分解を受けます。ガルスルファーゼの腎排泄は、体からの薬物の除去にはほとんど寄与しません。

投与量

病気の不可逆的な臨床症状が現れる前に、できるだけ早く治療を開始することが不可欠です。治療は、MPS VIまたは他の遺伝性代謝性疾患の患者の管理に精通した医師の監督下にある必要があります。ナグラザイムは、生命にかかわる緊急事態の治療のために生命維持装置にすぐにアクセスできる適切な臨床環境で投与する必要があります。ガルスルファーゼの推奨用量は1 mg / kg体重です。週に1回、4時間かけて点滴静注します。特別な患者グループ。高齢者：製剤の安全性と有効性は確立されておらず、代替投与スケジュールの推奨はありません。腎障害および肝障害：製剤の安全性と有効性は評価されておらず、これらの患者に対する代替投与スケジュールの推奨はありません。子供および青年：この患者グループに製剤を投与する際に考慮すべき特別な規則はありません。投与方法：総溶液の約2.5％が1時間で投与され、残りの容量（約97.5％）が次の3時間で投与されるように、初期注入速度を調整できます。重量が20 kg未満の場合は、100 mlの輸液バッグの使用を検討してください。この場合、注入の総持続時間が4時間以上になるように、注入速度（ml /分）を減らす必要があります。

適応症

ムコ多糖症VI型（MPS VI; N-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼ欠損症;マロトー・ラミー症候群）の診断が確定した患者における長期酵素置換。治療の主力は、重症疾患の5歳未満の若い患者の治療ですが、5歳未満の患者は中央第3相試験に参加しませんでした。 1歳未満の患者のデータは限られています。

禁忌

過敏症を制御できない場合は、活性物質またはいずれかの賦形剤に対する急性または生命を脅かす過敏症。

予防

拘束性肺疾患のある患者の管理と治療、または抗ヒスタミン剤と他の鎮静剤の使用の注意深い監視には注意が必要です。睡眠中の気道陽圧の使用と、臨床的に適切な状況での気管切開の可能性を検討する必要があります。急性熱性疾患または呼吸器疾患のある患者では、薬の注入を延期する必要がある場合があります。輸液関連反応（IAR）の可能性があるため、輸液中または輸液終了日の前に発生する有害反応を意味すると理解されているため、解熱剤と組み合わせて抗ヒスタミン薬を前投薬することをお勧めします。またはそれらなしで、約30〜60分。 IAR症状のリスクを軽減するために、製剤の注入を開始する前。 IARの症状が軽度から中程度の場合は、抗ヒスタミン薬とパラセタモールによる治療を検討するか、注入率を反応率の半分未満に下げます。 IARの単一の重篤な症状の場合、症状が解消し、抗ヒスタミン薬とパラセタモールによる治療を検討するまで、注入を中止する必要があります。輸液は、反応した速度の50％から25％で再開されます。再発した中程度のIAR症状または単一の重度のIAR症状後の再治療については、前投薬（抗ヒスタミン薬とパラセタモールおよび/またはコルチコステロイドによる）を検討し、注入率を以前の反応が起こった率の50％-25％に減らす。重篤なアレルギー型の過敏反応が起こる可能性があり、それらが発生した場合は、直ちに準備を中止し、適切な治療を実施することをお勧めします。緊急事態に対処するための該当する規則を遵守する必要があります。薬の注入中にアレルギー反応を経験した患者は、特に注意して再試行する必要があります。投与中は、特別な訓練を受けた医療関係者と利用可能な蘇生装置（アドレナリンを含む）が立ち会う必要があります。制御できない急性または生命を脅かす可能性のある過敏症は、再投与の禁忌です。準備にはナトリウムが含まれています-ナトリウム含有量が制限された食事をしている患者には注意が必要です。脊髄圧迫は、頸部領域でも発生し、その後脊髄症が発生することは、MPS VIによって引き起こされる可能性のある既知の深刻な合併症です-脊髄圧迫の徴候と症状（腰痛、圧迫点以下の麻痺、失禁）について患者を監視する必要があります尿および便）、必要に応じて適切なケアを受けます。

望ましくない活動

非常に一般的：咽頭炎、胃腸炎、反射不全、頭痛、結膜炎、角膜混濁、耳痛、聴覚障害、高血圧、呼吸困難、鼻づまり、腹痛、臍ヘルニア、嘔吐、吐き気、顔面浮腫、発疹、じんましん、かゆみ、痛み、胸痛、悪寒、倦怠感、発熱、関節痛。共通：けいれん、低血圧、無呼吸、咳、呼吸不全、喘息、気管支痙攣、紅斑。不明：アナフィラキシー反応、ショック、感覚異常、徐脈、頻脈、チアノーゼ、蒼白、喉頭浮腫、低酸素症、急速呼吸。

妊娠と授乳

明確に必要でない限り、薬は妊娠中に使用してはなりません。準備中の治療中は授乳を停止する必要があります。 3 mg / kg /日までの用量で薬物を投与されたラットおよびウサギで行われた生殖試験では、薬物による生殖能力の障害または胎児への有害な影響の証拠は示されなかった。

準備には物質が含まれています：Galsulfase