ポーランドでのSMAの治療にはYES

それは、脊髄性筋萎縮症の人々に病気を止めて生活の質を改善する機会を与える世界で最初の薬です。しかし、ポーランドでは、患者が薬剤に早期にアクセスできるようにする規制はありません。そのため、患者とその家族は政府に何千通もの手紙を書いて法律を改正し、治療の機会を与えています。

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、呼吸や嚥下の原因となるものを含む進行性の筋肉消耗を引き起こし、呼吸不全につながるまれな疾患です。それはまた、それが幼児に到着したとき、呼吸不全から2歳まで非常に速く死ぬかもしれないので、それは子供の最大の遺伝的殺人者でもあります。最近まで、脊髄性筋萎縮症（SMA）は不治の病と考えられていました。しかし、2016年の夏に、世界初の薬剤であるヌシネルセンが開発され、脊髄性筋萎縮症の人々に病気を止めて生活の質を向上させる機会が与えられたことが判明しました。ポーランドでは、患者が薬物を早期に入手できるようにする規制はありません。他の国と同様に、患者とその家族が政府に何千通もの手紙を書いて法律を改正し、治療の機会を与えるのはそのためです。

Nusinersen-疾患の進行を止める最初のSMA薬

最近、多くのヨーロッパおよび世界の国で、nusinersenは、いわゆる早期アクセスプログラム（EAP）。多くの病気の子供たちの命を救います。ポーランドでは、法律はそのようなことを許可していません。 2017年にのみ、法律は早期アクセスプログラムの開始を許可することです。しかし、保健省が提案した規定は、入院とヌシネルセンの投与のコストは言うまでもなく、薬を受け取るために必要な1回の医療訪問の資金さえ提供していません。

SMAの子供の両親は、早期アクセス手順の一部としてポーランドでSMA療法を利用できるようにすることと、将来の薬の償還を求めています。

また、薬剤が登録された日に治療を中止し、自動的に治療を継続することはできません。 SMAの場合、治療を中断すると、死亡などの不可逆的な健康の悪化が生じる可能性があります。

ポーランドのSMA治療のYESキャンペーンの参加者は、ポーランドの患者がヌシネルセンで治療できるようになり、入院後すぐに償還された薬のリストに入るように闘っています。これは脊椎への注射で行われ、そのような困難な医療処置は専門家によって行われなければならないため、薬物を投与できるセンターも必要です。

したがって、ポーランドのSMAコミュニティは、首相に上記の要求を考慮に入れ、スローガンに同意するように求めています。 Facebookからキャンペーンに参加できます。両親はSMA Foundationもサポートしています

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