9月1日から、償還された薬剤のリストに酵素補充療法が表示されます。ファブリー病の患者に特化して新しく作成された薬物プログラムには、昨年末に医療技術評価および関税庁から肯定的な勧告を受けたファブラザイムとレプラガルの2つの薬物が含まれます。
-それは私たちにとっても患者にとっても楽しい日です。なぜなら、他の病気-いわゆる希少疾患は、ポーランドの医療制度の完全な州のケア、完全な償還ケア、および完全なケアに含まれています。 2つの薬があり、両方ともポーランドのすべての患者が利用できます。ファブリー病の患者は、実際に健康と命を救っている償還された薬を手に入れることができるようになるまで何年も待っていました。保健省として、グループの規模に関係なく、これらの人々を助けることが私たちの義務です-今日の記者会見で保健大臣ŁukaszSzumowskiは言った。
-これは画期的な瞬間であり、ファブリー病患者の数十年にわたる試練を終わらせます。現在の政府は、以前の統治者がしなかったことをしたポーランド共和国の最初の政府です。酵素補充療法の償還に関するシュモフスキー大臣の前向きな決定により、ファブリー病の多くの家族が、欧州連合全体で長年にわたって成功裏に使用されてきた、健康と救命療法へのアクセスを確保しています。最後に、ファブリー病患者は、明日を恐れることなく、苦痛もなく、痛みもなく、ポーランドで通常どおり尊厳をもって生活できるようになります-ファブリー病家族協会会長のアンナモスカルは強調します。
-私たちと2度会う機会があったMaciejMiłkowski大臣を含む多くの人々の多大な決意と粘り強さと、議論の余地のない医学当局からの幅広い専門家グループのおかげです。 IMiD Dr hab。 n。med。Jolanta Sykut-Cegielska、代謝小児科の分野の国立コンサルタント、ポーランド先天性代謝障害学会の理事長、教授。ハブ博士。 n。med。JarosławSławek-ポーランド神経学会の会長、教授。ハブ博士。 n。メディオピオトルポニコフスキー
-ポーランド心臓学会会長、教授。ハブ博士。 med。MichałNowicki-ポーランド腎臓学会の前会長、教授。ハブ博士。 n。med。Andrzej Oko-ポーランド腎臓学会会長、教授。ハブ博士。 Krzysztof Pawlaczyk、MD、PhD、StanisławaBazan-Sochy、MD、ついに教授。ハブ博士。 n。med。MieczysławWalczak。この決定を今日前向きに行うことを個人的に約束した。彼らの莫大な責任と知識がなければ、私たちは私たちがいる場所にはなりません。今日、ファブリー病はもはや死刑判決ではなく慢性文明であると自信を持って言えます。すべての文明国と同様に、ポーランドでも効果的に治療できるので、Moskal氏は付け加えます。
-希少疾患治療のための全国フォーラムとして、何年もの間、私たちのフォーラムの創設メンバーであるファブリー病家族協会と一緒に、私たちはファブリー病患者の治療に努めてきました。最後に、私たちはそれを見るために生きました。大成功です！希少疾患はこれまでのところポーランドのシステムでは認識されていません。現在、彼らは、例えば、希少疾患の国家計画の草案や、ファブリー病患者の治療の償還に関する今日のような決定などを通じて、注目され始めています。希少疾患への道が開かれました！ -希少疾患の治療のための全国フォーラムの会長であるミロスワウ・ジエリスキが言及した。
ファブリーについて
ファブリー病は、体が産生できない欠落しているアルファ-ガラクトシダーゼ（アルファ-GAL）酵素を体に供給することで効果的に治療できる数少ない稀な疾患の1つです。ファブリー病の人は、この酵素の産生に関与する遺伝子の異常な構造を受け継ぎます。その欠乏は、脂質を多くの組織や血管に蓄積させ、例えば腎臓、心臓または脳。
未治療の患者は深刻な臓器合併症を発症します：腎不全（その結果、透析と腎臓移植を開始する必要があります）;心筋梗塞、弁膜不全、左心室肥大などの深刻な心血管合併症;または複数のストロークに。酵素の欠如によって患者の身体に引き起こされた荒廃は元に戻すことはできません。そのため、病気の初期段階から治療を開始することが非常に重要です。
