彼らは18年の命を救う薬を待っています！

ファブリー病の患者は、心臓、腎臓、および神経系の合併症の結果として早期に死亡する、とファブリー病家族協会の会長であるアンナ・モスカルは訴えます。その後の各月、払い戻しのない年は私たちにとって死刑となります。治療の払い戻しの要求が公式の冷酷さで再び満たされないように、協会はまた、首相官邸で患者の署名とともに提出したマテウス・モラウィッキ首相に上訴を準備しました。

ファブリー病は、欠けている酵素を体に供給することで効果的に治療できる数少ない稀な病気の1つです。治療はポーランドを除くすべてのEU諸国で長年にわたって利用可能です。ポーランドでは、ファブリー病患者はこの疾患による合併症の結果として死亡し続けていますが、適切な治療はその進行を止めることができました。それだけが払い戻されれば。

-他のグループの患者が健康と命を救う治療をそれほど長く待たなければならなかったことを覚えていません！ポーランドにはファブリー病患者が約100人いるほどです。ファブリー病の治療における酵素補充療法のないその後の償還リストは、私たちにとって死刑判決です。ファブリー病家族協会の会長であるアンナモスカルは強調します。 -ポーランドのファブリー病患者の効果的な治療へのアクセスを促進するための協会としての取り組みを開始してから15年以上、酵素補充療法がEUで登録されてから18年以上。当時、私たちは10の政府、8つの首相、10の保健大臣を抱えていましたが、いずれも後者はファブリー病患者の苦しみの巨大さに対処していません。珍しい病気の患者として、私たちは常に無視され、ポーランドの社会生活の限界に追いやられていると、Moskalは付け加えます。

欧州連合では、希少疾患に使用されている薬剤の登録から償還までの平均期間は30か月です。ポーランドでは、極端な場合にのみ、待ち時間は10年でした。ファブリー病の場合の18年間の待機は、ポーランドで唯一のそのような症例であり、これまでのところ最長です！

Moskal氏によると、18年間の待機期間は明らかに長すぎ、患者、人、市民の権利を侵害しているとのことであり、払い戻しの過程について患者に迷惑をかけた報告に対して、彼はファブリー病の患者の治療について、保健大臣に控訴し、署名した。代謝小児科、心臓専門医、腎臓専門医、神経科医、および一般市民の専門家。合計で、約2.5千人がファブリー病患者の健康と生活に無関心ではありません。

-私たちは本当にそれを願っていますが、今度はそれが異なるものになることを強く信じています。残念ながら、私たちが受け取った情報は、進行中の交渉プロセスにおいて患者の健康と生活とは何の関係もない保健省が、ファブリー病の治療費用をカバーするための資金を見つけることをいとわないと宣言した製造業者の提案を拒否したことを示していますあなたのポートフォリオ。支障のないゴーシェ病治療プログラムの償還予算の一部として、同省は新しいファブリー病治療プログラムを確立することができます。そのような解決策は、支払者にとって大きな節約となり、すべての関係者、特に健康と生活を第一に考えるべき患者にとって有益です。この決定は最終的なものではなく、省は患者の生命と健康を考慮に入れて再度検討する予定であると私はアンナ・モスカルに訴えます。

ファブリー病の患者さんは、疾患が出現していないので見られません。一般的な考えに反して、それはまた精神障害と関連付けられていません。ファブリー病患者はすべての人間のように見えますが、体内の臓器は、体内に蓄積された有害な代謝産物によって毎日破壊されています。

すべては、人体に見られる40の酵素の1つである脂肪ガラクトシダーゼ（alpha-GAL）が不足しているためです。ファブリー病の人は、この酵素の産生に関与する遺伝子の異常な構造を受け継ぎます。その欠乏は、脂質を多くの組織や血管に蓄積させ、例えば腎臓、心臓または脳。末梢神経の障害のため、これらの患者は、鎮痛剤では緩和できない持続的な痛みを抱えて生活しています。

-未治療の患者は深刻な臓器合併症を発症します：腎不全（その結果、透析と腎移植が必要になります）;心筋梗塞、弁膜不全、左心室肥大などの深刻な心血管合併症;またはストロークへ-dr habを強調します。 n。Jolanta Sykut-Cegielska教授IMiD、代謝小児科の分野の国立コンサルタント、ポーランド先天性代謝障害学会の理事会会長、母子研究所、代謝および小児科の先天性異常のクリニック長。 -臨床試験の継続として実施された慈善治療プログラムのおかげで、十分に早く治療され、ポーランドでそのような症例が発生した患者は、社会で正常に生活、学習、働き、機能することができます-教授は付け加えます。

-21世紀に患者が長い間医療を受ける権利を否定されてきたこと、そして効果的な治療のおかげで慢性疾患と呼ばれる可能性のある疾患は彼らにとって死刑判決であることはポーランドにとって逆説であり恥である-第6回科学およびトレーニング会議の参加者である神経科医のコメントポーランドの神経学会、その間、ファブリー病の家族の協会は、酵素補充療法の償還を求める要求とともに、保健大臣に上訴するための署名を集めていました。

最高の医学当局、教授、科学協会の大統領を含む、およそ2.5千人が上訴に署名しました：ポーランド心臓学会、ポーランド神経学会、ポーランド腎臓学会、ポーランド先天性代謝障害学会、代謝小児科医、心臓専門医、腎臓専門医、神経科医一般市民と同様に。

-ポーランドのファブリー病患者の健康は、予算の負担、財政計画、制限が長期にわたって無限に増大するという観点から扱われています。コストを見ると、わが国の意思決定者は、基礎疾患の多くの結果の治療という形での間接的なコスト、それらに関連する医療処置のコスト、たとえば透析、不全臓器の移植、心臓手術、または脳卒中後のリハビリテーション、梗塞後のリハビリテーションまたは社会的ケアのコストを忘れています。ハブ博士。 med。MichałNowicki、ポーランド腎臓学会後会長、Lodz医科大学腎学、高血圧および腎臓移植学部長。

-ファブリー病患者の効果的な治療は、公的支払者の費用としてだけでなく、健康への投資として当局によって扱われるべきです。この投資は、この疾患の患者が必要とする疾患の典型的な合併症に関連する多数の医療処置のコスト削減に関連する節約を考慮に入れなければなりません。

-他の社会、心臓学、神経学と共同で、ポーランド腎臓学会はファブリー病の診断と治療に関する立場の準備に取り組んでおり、すべてのパートナーによる承認後、今年後半に発表されます-Nowicki教授を強調

-新たに診断された患者の中には、一晩で病気の健康被害を制限する機会を失う子供たちもいることを覚えておく必要があります。償還の決定を待つ毎日は、患者とその家族の想像を絶する苦痛と、時には死と関連しています-協会会長のアンナ・モスカルは強調しています。 -ファブリー病の患者はもはや時間がない、彼らは十分に長く待って、沈黙と苦しみで死にました。酵素補充療法は、2019年7月1日に最終的に償還リストに表示されると強く信じています。そうでない場合は、当事者として償還プロセスに参加する権利を行使します。 2019年4月11日、ワルシャワの地方行政裁判所は私たちに有利な判決を下し、私たちの協会が償還手続きに当事者として参加することを拒否した保健大臣の決定を撤回しました。この決定が最終的になれば、ファブリー病患者の利益を代表し、意思決定者の手に目を向けて、このプロセスにさらに近づくことができるとMoskalはコメントしています。

協会について

ファブリー病の家族の協会は、この病気を扱っている医師とそれに苦しんでいる患者の主導で2002年にヴロツワフに設立されました。現在、約70人のメンバーがいます。

協会の活動の主な目的は、ファブリー病に関する知識を広め、現在の医学的知識に従って治療へのアクセスを提供することにより、この病気に罹患した患者の状況を改善し、病人とその家族に支援を提供することです。