2017年2月28日、ポーランドで希少疾病デーが7回開催されます。これまでに7,000を超える希少疾患が診断され、200万人の極に影響を与えています。患者は約10年間適切な医療へのアクセスを求めてきましたが、彼らの状況はまだヨーロッパで最も困難なものの1つです。
希少疾病デーは、世界100か国以上で祝われる祝日です。今年のお祝いは「We Bring Hope」をスローガンに開催されます。イベントの主催者として、希少疾患治療のための全国フォーラムは強調します、これは患者が彼らの原因について一緒に話す今年の特別な瞬間です-話し合うべきことがたくさんあります。
これまでに7,000の希少疾患が確認されています。 25人に1人の子供がこの状態で生まれます。一部の疾患は、思春期または成人になるまで現れません。
-患者が途中で直面する最初の問題は、適切な診断を得ることです。ポーランドでは、希少疾患の鑑別診断の専門家がいる専門センターはありません。まれな疾患はしばしば多症候性疾患であり、したがって患者は症状を効率的に組み合わせて診断を行うことができる専門家の包括的なケアを必要とする、とミロスワウジーリスキーは強調する。
患者はポーランドでまれな病気の主要なセンターを作ることを要求し、その任務は全国の特定の病気のための参照センターを指定することです。現在、同省は地理的および人口統計学的基準に従って他のセンターの認証の原則に取り組んでいます。いくつかのまれな疾患の多様性と無視できる発生のため、専門家は国外のレファレンスセンターと協力することを提案しています。その後、患者は、所定の疾患実体に対処するシステムをすでに開発している別のヨーロッパの国で必要な助けを得ることができます。効率的で正確な診断は、治療への道を開き、多くの場合、病気の発症を止め、活発な生活を送る機会を与えます。
知る価値がある-私たちは10年間希少疾病と闘ってきました。しかし、このジュビリーは少し苦い後味があります。患者はまだ専門家へのアクセスの問題を抱えています、彼らは何年もの間病気を捜します。たとえ彼らが診断を受けたとしても、彼らの多くは治療の機会がないか、または国外でそれを探す必要があります。珍しい病気の患者の包括的なケアに対応できるレジスターと専門センターが不足しています。残念ながら、私たちは依然としてポーランドのヘルスケアシステムのすべての不足を示すレンズであり、もう一度ポーランドをヨーロッパの尾に置いています-希少疾患治療フォーラムの会長、MirosławZielińskiは言います。
希少疾患登録
リファレンスセンターのトピックは、世界中で維持されている他の記録と一致する、希少疾患のポーランドの記録を作成するという仮定に密接に関連しています。登録は保健省によって作成され、データは参照センターによって収集されます。拡大する文書は、専門家、一次医療医、患者、および治療資金提供団体（例：国民健康基金）が使用できる知識ベースになります。
処理
希少疾患に特化した医薬品は、ほとんどがオーファンドラッグと呼ばれる革新的な治療法です。ポーランドでは、患者は18の償還療法を受けられます。現在、212種類のオーファンドラッグが欧州医薬品庁に登録され、承認されています。
-高度な技術プロセスとオーファンドラッグの生産に伴う数十の臨床試験により、治療は高価になる可能性があります。しかし、私たちは、一般的な病気の場合に使用される薬物を評価するのと同じ基準で孤児薬を見るべきではないことを覚えておく必要があります。彼らの初期費用は大きいかもしれませんが、彼らははるかに少ない人口に捧げられていることを覚えておく必要があります。多くの場合、1つのまれな疾患がポーランドでは数人または数十人の患者にのみ影響を及ぼします-ミロスワウジーリエンスキを強調します。
ポーランドでは、費用対効果が依然として障壁であり、たとえば、ファブリー病やデュシェンヌ症候群に苦しんでいる人々の治療へのアクセスを妨げています。したがって、社会はしばしば法廷で彼らの権利を追求し、利用可能な唯一の治療法を求めて戦います。行政裁判所の判決にもかかわらず、彼らはまだ治療なしで残っています。患者への前向きな兆候は、公的協議に言及された償還法に関連して取られた最近の行動かもしれません。その改正により、製薬会社は薬の価格の正当化を示すことができます。企業は、特定の扱いを提供することから生まれる可能性があるポーランド経済への利益を実証する必要があります。 MirosławZielińskiが強調するように、これは、これまで薬の償還プロセスの主な障壁であった価格基準を除いて、希少薬への個別化された好ましいアプローチに近づく可能性があるステップです。ただし、製薬会社である多くの企業は、他のヨーロッパ諸国に資本とリソースを持っている企業であることを忘れないでください。
知る価値がある希少疾患の国家計画
昨年の希少疾患デーのお祝いの間に、希少疾患の大臣チームが任命されました。その主な任務は、欧州委員会の勧告に従って2013年末までにポーランドが策定する必要のある、希少疾患の国家計画に関する作業を完了することでした。間もなく完成し、希少疾患の健康と社会医療システムを規制するためのガイダンスを提供します。
-私たちは、患者の差し迫った問題が、希少疾患の新たな国家計画で解決策を見つけることを心から願っています。ただし、これは別の実装戦略を必要とするロードマップにすぎないことは承知しています-MirosławZielińskiは言います。
開発の希望
希少疾患に対しても、ますます技術的に進歩した治療法がヨーロッパで登録されています。 -欧州2020計画では、欧州連合は臨床試験の開発を非常に重視しています。この傾向はまた、償還法の主要な改正の一環として、ポーランドの製薬業界に新しい孤児治療法の研究に関する研究を奨励したい保健省によっても発表されています。ポーランドで非営利の臨床試験を実施することについての話もあります-MirosławZielińskiを付け加えます。
現在、多くの患者がポーランド国外での臨床試験や実験的治療へのアクセスを求めています。
まれな病気の日
今年の希少疾病デーは、参加している患者と組織がこのイベントを後援した保健省の代表と会う機会となるでしょう。彼らは一緒に、最も緊急のニーズと当面の計画について話し合います。
今年の希少疾患デーは、ポーランドの患者の希少疾患と問題に注目を集めることを目的としたソーシャルメディアキャンペーン＃NiesemyNadziejaによって始まりました。 Legia WarszawaとRuchChorzówの選手が最初に参加し、22ラウンドのLOTTO Ekstraklasaの試合に出場しました。この試合は、希少疾患に関する意識の構築と患者のサポートに専念していました。キャンペーンは2月末まで続き、誰でも参加できます。
アクションと珍しい病気の詳細については、ウェブサイトで見つけることができます：
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
